RASSEGNA STAMPA

29 GIUGNO 2001

Nonostante gli sforzi finora compiuti, mancano, punti di riferimento certi per chi si occupa di malattie rare e farmaci "orfani". I ricercatori operano in solitudine senza fondi adeguati, mentre le organizzazioni dei malati non sono sorrette da "reti" ed alleanze che le colleghino ai centri d'eccellenza: e quando la diagnosi di una malattia rara (così vengono etichettate quelle che si manifestano in meno di 5 casi su 10.000 cittadini europei), ci si ritrova senza un'informazione immediata su rivolgersi.

E' questo lo scenario tracciato da una esperta del settore come l'ematologa Adriana Ceci, che da più di tre anni ha costituito una fondazione su base volontaristica che ha l'obiettivo di coordinare l'attività dei ricercatori e delle associazioni e di stimolare quella delle industrie. "Nei confronti delle malattie rare - chiarisce la Ceci - l'Europa solo da un anno e mezzo ha definito un suo piano di intervento, che sì articola su tre punti. 1) darsi informazioni precise (dati epidemiologici) sul tipo di malattie che interessano le regioni dell'Unione Europea; 2) creare reti tra le associazioni dei pazienti che, essendo disperse sul territorio, vanno ravvicinate (una di queste è UNIAMO, la Federazione italiana delle Malattie Rare che partecipa insieme con analoghe federazioni europee - al progetto comune di promuovere il miglioramento delle cure); 3) dotarsi di uno strumento analogo a quello nato già da molti anni negli Usa e noto come "Orphan Drag Act". Dall'anno scorso anche l'Europa ha un suo regolamento (il 101/2000) per i farmaci orfani: quelli cioè che - senza incentivi pubblici sono destinati a non essere mai sviluppati dalle industrie farmaceutiche".

Stiamo parlando di nuovi rimedi per un insieme disomogeneo di malattie - dalle 5 alle 6mila - nella stragrande maggioranza dei casi su base genetica: patologie croniche con andamento progressivamente invalidante, e con un carico di esigenze assistenziali che si sommano a quelle terapeutiche. E se per alcune di esse i rimedi sono assai semplici (come ad esempio eliminare determinati alimenti dalla dieta per inserirne altri), per le altre le speranze di risoluzione poggiano sulle biotecnologie e sulla terapia genica. "Questo spiega - osserva la Ceci perché non basta la buona volontà delle singole industrie farmaceutiche, ma occorre un piano di investimenti verso tecnologie innovative, che in Italia al momento non esistono".

Ma la strada da percorrere è ormai tracciata: sono già 176 le domande presentate al COMP (Committee of Orphan Medicinal Product) dalle industrie che intendono sviluppare farmaci destinati a malattie finora non curate: "Queste domande - spiega la Ceci - puntano alla "designazione" del farmaco, grazie alla quale le aziende acquisiscono il diritto ad arrivare per prime al prodotto per una determinata situazione e malattia. In tal caso spetta loro l'esclusività di mercato, ossia il diritto a non avere concorrenti per almeno 10 anni". A parte quattro richieste respinte, sono una quarantina i farmaci finora designati dal COMP, che annovera anche rappresentanti nominati dalle organizzazioni dei pazienti. L'industria farmaceutica comincia dunque a realizzare anche in questo settore la possibilità di un significativo recupero degli investimenti: grazie anche alla prevista riduzione dei costi per la registrazione del prodotto destinato alla cura di una malattia rara."Inoltre - aggiunge Ceci - per l'art. 9 del regolamento 101/2000 avrebbero diritto ad ulteriori incentivi per la ricerca attribuiti dai singoli Stati membri. Ad oggi però solo 5 Stati hanno assicurato il loro appoggio. E il contributo dell'Italia è finora insoddisfacente".

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vedi anche Bioetica