La drammatica storia della bimba di Caltanissetta affetta da una rara malattia - curabile soltanto con un farmaco sperimentale costosissimo che però è stato messo fuori produzione dall'azienda farmaceutica americana depositaria del brevetto - ha suscitato un'ampia mobilitazione e avviato un importante dibattito sulle cure per le malattie rare.
Raccogliendo gli appelli della famiglia di Chiara Vasapolli, 11 anni, affetta dalla sindrome di Laron, malattia ormonale che colpisce i muscoli indebolendoli (due soli casi accertati in Italia e appena cento nel mondo), il ministero della Sanità ha attivato a livello mondiale la raccolta di flaconi di "somatomedina C". Tale provvedimento si affianca a quello della prefettura di Caltanissetta che ha ordinato alla Guardia di finanza una ricerca su tutto il territorio nazionale, analogamente a quanto avevano predisposto altri enti tra cui la Provincia. La ricerca ha avuto buon esito e già sono state recuperate 30 fiale di "somatomedina C", del costo di 3 milioni ciascuna (a Chiara ne servono due al giorno per altri 4 anni). Ma la notizia migliore l'ha data stamane il medico di Chiara, che aveva personalmente contattato l'azienda statunitense produttrice della medicina: la Chiron - ha affermato il prof. Cohen, primario del reparto di pediatria del San Paolo di Savona - garantirà per 12 mesi il farmaco gratuitamente, utilizzando le scorte.
Contemporaneamente il ministero della Sanità si è attivato a livello mondiale per verificare la possibilità di acquisire dalla casa produttrice, la Chiron, gli elementi per realizzare il farmaco in Italia.
E proprio l'azienda statunitense, attraverso la sua rappresentante in Italia, ha precisato di non aver mai avviato alcuna sperimentazione del farmaco IGF-1 - questo il nome tecnico del farmaco - per la cura della sindrome di Laron e, pertanto, non ha mai fornito dosi di questo farmaco per il trattamento di tale patologia, ma solo per test sull'osteoartrite e sulla sclerosi laterale amiotrofica. Test - si legge in un comunicato - che "non hanno portato a risultati di rilievo in termini di efficacia. Per tale motivo - precisa l'azienda - e non per mancanza di redditività, Chiron ha interrotto ogni sperimentazione sul farmaco IGF-1 dal luglio 2000". La Chiron Vaccines, afferma ancora la nota, è solidale con Chiara e la sua famiglia per quanto sta accadendo e "si è immediatamente attivata con la casa madre negli Stati Uniti per valutare questo grave caso". E la prima risposta è già arrivata attraverso il prof. Cohen.
Come detto, la vicenda ha aperto una riflessione sulla ricerca e sulla reperibilità dei cosiddetti "farmaci orfani", che servono a curare 5.000 malattie rare, spesso fatali e invalidanti, che rappresentano il 10% delle patologie che affliggono l'umanità. E in questi casi il problema è sostanzialmente di coscienza, perché anche in questo settore spesso l'aspetto economico prevale su quello sanitario. Per Silvio Garattini, direttore dell'Istituto Mario Negri di Milano, il problema evidenziato dal caso di Chiara è più ampio, perché "esiste purtroppo per altre malattie per le quali sarebbero necessari i farmaci orfani, cioè medicinali antieconomici perché servono per poche persone e per i quali le aziende produttrici non riescono a recuperare le somme spese per la ricerca. Tuttavia - ha aggiunto il farmacologo - esiste da parte delle industrie un dovere morale a fornirli". E questo è tanto più vero nel caso in cui i malati abbiano partecipato ad una sperimentazione che ha dato esito positivo. "I malati portatori di malattie rare non possono essere ignorati - ha concluso Garattini -. Per questo si deve istituire un fondo indipendente da mettere a disposizione per sperimentazioni in questi settori".
Su questa linea anche Farmindustria che, in un comunicato, ha lanciato una proposta: affinché non si ripetano più casi come quello della bambina di Caltanissetta, le aziende chiedono una programma di sviluppo e incentivi per la ricerca delle malattie rare, rilanciando la l'ipotesi di utilizzare parte dei proventi del Lotto e Superenalotto a questo scopo. Il direttore generale dell'associazione delle industrie farmaceutiche, Ivan Cavicchi, sottolinea che solo così l'Italia può colmare il ritardo, anche se è uno dei pochi Paesi occidentali che incentiva la ricerca in questo settore.
Quali che siano le iniziative da intraprendere, ogni valutazione dovrebbe sempre e comunque privilegiare la tutela della salute. La salvaguardia della vita umana, anche di una sola vita, dovrebbe essere la discriminante di ogni scelta. La piccola Chiara è solo una delle migliaia di persone che lottano ogni giorno contro malattie subdole, poco conosciute, spesso addirittura non identificate; persone che hanno il diritto alla speranza. E anche se questa è nascosta nell'oscuro nome di una medicina costosa e improduttiva, o legata agli esiti di una ricerca difficile e dispendiosa, nessuno può, in coscienza, arrogarsi il diritto di negarla. Anzi, in chi opera nei campi della ricerca e della cura, c'è il dovere morale di fare tutto il possibile per aiutarle ad alimentare quella speranza. | 
